Uma lista de tecnologias inovadoras que foram selecionadas por um comitê de especialistas no assunto da Cleveland Clinic, localizada em Cleveland, Ohio, foi anunciada recentemente.

A lista liderado por Will Morris, M.D e diretor médico executivo da Cleveland Clinic Innovations, e Akhil Saklecha, M.D e diretor administrativo da Cleveland Clinic Ventures, conta com 10 itens que irão fazer a diferença no mundo da medicina, e entre elas, a terapia genética para hemoglobinopatias.

Distúrbios de hemoglobina, ou hemoglobinopatias, surgem quando o gene da beta globina de um indivíduo é disfuncional. As hemoglobinopatias mais comuns incluem doença falciforme e talassemia, que juntas afetam cerca de 330.000 mil crianças recém-nascidas em todo o mundo a cada ano.

Atualmente não há cura para a doença das células falciformes e a talassemia. Além do transplante de sangue e medula óssea, há apenas tratamentos para controle de sintomas, entretanto, as últimas pesquisas trouxeram uma terapia genética experimental para uma cura nesses pacientes, adicionando cópias funcionais de uma forma modificada do gene da beta globina em células-tronco hematopoéticas do próprio paciente. A terapia genética dá aos pacientes o potencial para fazer moléculas de hemoglobina funcionais, portanto, glóbulos vermelhos funcionais.

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Em vários estudos que ainda estão em andamento, em pacientes com seis ou mais meses de acompanhamento após o tratamento para doença falciforme, os níveis médios de hemoglobina falciforme foram reduzidos para 50% ou menos da hemoglobina total na ausência de transfusões de sangue. Na talassemia, estudos da terapia encontraram produção de hemoglobina suficiente para reduzir ou eliminar a necessidade de suporte transfusional entre pacientes que, de outra forma, necessitariam de transfusões de sangue crônicas.

Estes resultados ganharam a designação de avanço da terapia do FDA (agência que regula medicamentos e produtos de saúde nos EUA). Sendo a primeira terapia genética para qualquer dessas condições, os pesquisadores médicos estão prestes a aprovar a cura dessas doenças crônicas do sangue.

Fonte: Cleveland Clinic News Room